Julkaistu Jätä kommentti

Botox: the Drug That ’ s Treating Everything

botox-photo-illustration-drug-treatment
Photo Illustration by TIME

eräs tohtori Norman Rosenthalin kanta-asiakkaista kertoi hiljattain terapiassa harkitsevansa itsemurhaa. Se ei ollut ensimmäinen kerta, kun potilas oli viihdyttänyt ajatus, ja vaikka hän oli masennuslääkkeitä ja aina pysynyt hänen tapaamisia, Rosenthal, lisensoitu psykiatri yksityisvastaanotto North Bethesda, Md. hän halusi tarjota potilaalleen jotain muuta.

”Minusta sinun pitäisi ottaa Botoxia”, Rosenthal kertoi. ”Kannattaa varata aika kotimatkalle.”

se oli erikoinen neuvo, joka tuli kallonkutistajalta, mutta ei vailla ennakkotapausta. Vuonna 2014 Rosenthal toimi psykiatrian kliinisenä professorina Georgetownin yliopiston lääketieteellisessä tiedekunnassa. George Washington School of Medicinen psykiatrian apulaisprofessori Eric Finzi julkaisi tutkimuksen, joka osoitti, että kun vakavasta masennuksesta kärsivät ihmiset saivat Botoxia, he raportoivat vähemmän oireita kuusi viikkoa myöhemmin kuin ihmiset, joille oli annettu plaseboruiskeita. ”Etsin aina asioita, jotka ovat epätavallisia ja kiinnostavia masennuksen kannalta”, sanoo Rosenthal, jota pidetään yleisesti tilan asiantuntijana. ”Olen havainnut Botoxin olevan hyödyllinen, mutta se ei silti ole valtavirtaa.”

sitä ei myöskään ole hyväksytty Yhdysvalloissa. Food and Drug Administration (FDA) for depression, ei niin, että se estää lääkäreitä määräämästä sitä siten. Tällainen Botoxin, kuten minkä tahansa FDA: n hyväksymän lääkkeen, käyttö on laillista USA: ssa, koska kun FDA on hyväksynyt lääkkeen johonkin sairauteen, lisensoidut lääkärit saavat laillisesti määrätä sitä mihin tahansa lääketieteelliseen ongelmaan, jonka he uskovat siitä olevan hyötyä, riippumatta siitä onko se osoittautunut toimivaksi kyseiseen sairauteen.

rajoitetun ajan aika antaa kaikille lukijoille erityisen pääsyn vain tilaajille tarkoitettuihin juttuihin. Täydellinen pääsy, kehotamme sinua tulemaan tilaaja. Klikkaa tästä.

nyt Botoxia-kulttuuriseksi ilmiöksi ja lääketieteelliseksi riemuvoitoksi räjähtänyttä ryppyjen silottajaa–varaudutaan yhä useammin ongelmiin, jotka menevät paljon kosmeettista pidemmälle. Rosenthalin potilaan kärsimä masennus on vain yksi esimerkki listalta, joka sisältää kaikkea muun muassa liikahikoilusta ja niskankouristuksista vuotaviin rakkoihin, ennenaikaiseen siemensyöksyyn, migreeniin, kylmiin käsiin ja jopa sydänleikkauksen jälkeiseen vaaralliseen eteisvärinään. Eri olosuhteet, joihin lääkärit nyt käyttävät Botoxia, ovat huimaavia, mikä heijastaa lääkkeen ainutlaatuisia ominaisuuksia yhtä paljon kuin lääketeollisuuden ainutlaatuisia strategioita blockbusterin luomiseksi.

Botox on Clostridium botulinum-bakteerista peräisin oleva hermomyrkky. Saastuneessa ruoassa nautittuna se voi häiritä kehon keskeisiä lihaksia aiheuttaen halvaantumisen ja jopa kuoleman. Mutta kun sitä ruiskutetaan pieninä annoksina kohdealueille, se voi estää hermojen ja lihasten väliset signaalit, jolloin lihakset rentoutuvat. Näin se tasoittaa ryppyjä: kun liikutat juonteita ympäröiviä lihaksia, nämä linjat liikkuvat vähemmän todennäköisesti-mikä tekee niistä vähemmän havaittavia. Siksi se on myös FDA: n hyväksymä yliaktiivisen rakon hoito: Botox voi estää tahattomia lihassupistuksia, jotka voivat aiheuttaa ihmisille tunteen, että heidän on pissattava, vaikka he eivät tekisi sitä.

vuonna 2015 lääkevalmistaja Allerganin tuottama Botox tuotti maailmanlaajuisesti 2,45 miljardin dollarin tulot-joista yli puolet tuli terapeuttisesta eikä kosmeettisesta käytöstä. Tuo noncosmetic-tulo pallottelee todennäköisesti tulevina vuosina, kun lääkärit kokeilevat Botoxia entistä enemmän etiketin ulkopuolisiin käyttötarkoituksiin ja Allergan tekee omia tutkimuksiaan.

”valtaosassa näistä tapauksista juuri etulinjan lääkärit alkavat käyttää Botoxia etiketin ulkopuolella, ja sitten näemme hoidon asioihin, joihin emme koskaan odottaneet toksiinin toimivan”, sanoo Harvard Medical Schoolin tutkija Min Dong, joka tutkii botuliinitoksiineja laboratoriossa eikä hänellä ole taloudellisia siteitä Allerganiin. ”Tapaan lääkäreitä, jotka käyttävät myrkkyä kaikkialla–sairauksiin, joista et koskaan tietäisi.”

lääkkeen potentiaali on valtava, mutta se ei ole riskitön. Suurin osa asiantuntijoista, joiden kanssa puhuin, ovat samaa mieltä siitä, että pieninä annoksina Botox on turvallista, kun sitä antaa lisensoitu ammattilainen, mutta kaikki eivät ole samaa mieltä siitä, että sen turvallisuus ulottuu kaikkiin sen uudempiin off-label käyttötarkoituksiin.

viime vuosina Allergania vastaan on nostettu useita korkean profiilin oikeusjuttuja, joissa asianomistajat väittivät, että etiketin ulkopuoliset käyttötarkoitukset-esimerkiksi lapsen aivovammaoireet tai aikuisen käsien vapina-johtivat pysyviin haitallisiin sivuvaikutuksiin. Silti se, että lääke hyväksytään yhä useampien lääkärien vastaanotoilla kautta maailman, ja sen tulojen kasvu eivät osoita hidastumisen merkkejä.

se on merkittävä kaari lääkkeelle, joka vielä muutama vuosi sitten liitettiin Hollywoodin cocktail-juhliin, joissa vieraat tulivat hakemaan Bellinejä ja lähtivät otsa täynnä Botox-pistoksia. Se korostaa sitä edistystä, jota voi tapahtua, kun lääkärit, jotka etsivät uusia hoitomuotoja potilailleen, tutkivat uusia käyttökohteita hyväksytyille lääkkeille–pohjimmiltaan todellisia kokeita, jotka tapahtuvat pitkälti liittovaltion sääntelyviranomaisten ulottumattomissa. Tämä puolestaan herättää kysymyksiä riskeistä, joita lääkkeiden käyttöön liittyy tavoilla, joita ei ole täysin tutkittu. Mutta sitä tapahtuu koko ajan.

lääke on päässyt pitkälle sen jälkeen, kun sen kyky tasoittaa kasvojen ryppyjä havaittiin ensimmäisen kerran, vahingossa. 1970-luvulla silmälääkäri Alan B. Scott alkoi tutkia myrkkyä hoitona ihmisille, joilla oli sairaus, joka teki heistä kierosilmäisiä. ”Jotkut näistä potilaista, jotka tulivat, vitsailivat ja sanoivat: ’Voi, tohtori, olen tullut hakemaan vuorosanoja.”Ja nauraisin, mutta en todellakaan ollut viritetty käytännön, ja arvokas, näkökohta, että”, Scott kertoi CBS vuonna 2012. Scott nimesi lääkkeen Oculinumiksi ja perusti samannimisen yrityksen vuonna 1978. Vuonna 1989 hän sai FDA: n hyväksynnän karsastuksen (ristisilmäsairaus) ja epänormaalien silmäluomen kouristusten hoitoon.

kaksi vuotta myöhemmin Allergan osti Oculinumia 9 miljoonalla dollarilla ja muutti lääkkeen nimen Botoxiksi. Allergan oli tuolloin lähinnä silmänhoitoyritys, joka myi tuotteita, kuten piilolinssien puhdistusaineita ja kuivasilmäisten reseptiratkaisuja, tuoden noin 500 miljoonan dollarin vuosimyynnin. Allergan kertoo nähneensä Botoxin niche-väestön lääkkeenä: on arvioitu, että 4% ihmisistä Yhdysvalloissa on ristissä silmät, johon lääke alun perin hyväksyttiin, ja Allergan tienasi vuoden 1991 loppuun mennessä noin 13 miljoonaa dollaria lääkkeen myynnistä.

vuonna 1998 David E. I. Pyottista tuli Allerganin toimitusjohtaja. Hän kertoo innostuneensa Botoxin rypistymistä vähentävästä potentiaalista ja patisti yhtiötä tekemään sarjan tutkimuksia asiasta. Vuonna 2002 Botox sai FDA: n hyväksynnän niin kutsutuille rypyille kulmakarvojen välissä-merkinnälle, jossa lääkeaineelle näytettiin ensimmäistä kertaa vihreää valoa puhtaasti kosmeettiseen tarkoitukseen. Vuonna 2001, vuotta ennen kuin Botox hyväksyttiin ryppyjen hoitoon, sen myynti oli noin 310 miljoonaa dollaria. Vuoteen 2013 mennessä, jolloin se hyväksyttiin yliaktiivisen rakon takia, Allergan kertoi Botoxin tuottaneen lähes 2 miljardia dollaria.

reilussa vuosikymmenessä niiden ihmisten määrä, jotka saivat Yhdysvalloissa kosmeettista A–tyypin botulinumtoksiinia–enimmäkseen Botoxista, mutta myös toisesta tuotemerkistä nimeltä Dysport, joka hallitsee alle 10 prosenttia markkinoista-räjähti. Vuodesta 2000 vuoteen 2015, käyttö myrkkyjä ryppyjä kasvoi 759%. Siitä tuli myös kulttuuri-ilmiö, kutevia Botox-juhlia, Simpsonien vitsejä, jopa onnittelukortteja. Tässä 2008, Sinkkuelämää merkki Samantha tunnetusti letkautti, ” en todellakaan usko avioliittoon. Nyt Botox taas toimii joka kerta.”

mutta nykyään suuri rahantekijä ovat lääkkeen lääketieteelliset käyttötarkoitukset, osittain siksi, että lääkärit ovat saamassa paremman otteen sen käytöstä. A-tyypin botuliinitoksiini on yksi seitsemästä Clostridium botulinum-bakteerista valmistetusta hermotoksiinista. Sopimus botulismi on huono uutinen: se voi aiheuttaa näön hämärtyminen, jatkuva nielemisvaikeuksia ja pahempaa. Eräässä tuoreessa tapauksessa lähes 30 ihmistä joutui sairaalaan Ohiossa vuonna 2015 osallistuttuaan kirkon nyyttikesteihin. Yksi ihminen kuoli. Epidemian syyksi todettiin lopulta perunasalaatti, joka oli valmistettu sopimattomasti kotona säilötyistä perunoista, joissa oli bakteereja. Koska sen myrkyllisyys on korkea, joissakin maissa on jopa tutkittu sen mahdollista käyttöä bioaseena.

Botoxilla annos kuitenkin tekee myrkyn. Lääketieteessä sitä käytetään niin pieniä määriä, että useimmat asiantuntijat pitävät sitä turvallisena. ”Se on kiehtovaa”, sanoo dong, Harvardin tutkija. ”Nämä ovat myrkyllisimpiä aineita, joita ihminen tuntee, ja ne ovat myös hyödyllisimpiä myrkkyjä, joita käytetään lääketieteessä juuri nyt.”

Botox vaikuttaa lamauttamalla tilapäisesti lihasten toimintaa. Se tekee tämän estämällä hermojen ja lihasten välisen viestinnän, jolloin pistetyt lihakset eivät pysty supistumaan. Lamauttava lihastoiminta on sitä, miten Botox voi tasata harhailevaa katsetta, poistaa silmäluomen kouristuksen tai lopettaa signaloinnin hermoista, jotka stimuloivat hikeä ihmisen kainalossa.

Botoxin on myös osoitettu ehkäisevän kroonista migreeniä, mutta siellä on epäselvää, miksi Botox tehoaa. (Lääkäreille, saavuttaa vankka käsitys siitä, miten Botox estää migreenin on hankalaa, koska he eivät tiedä varmasti, mikä aiheuttaa vakavia päänsärkyä ensinnäkin.) ”Migreenille tehtiin useita kliinisiä kokeita, ja useimmat niistä epäonnistuivat”, sanoo tri Mitchell Brin, Allerganin lääkekehityksen varatoimitusjohtaja ja Botoxin tieteellinen johtaja. ”Kesti kauan miettiä, mihin pistää ja kuinka paljon.”Nykyään Ihmiset, jotka saavat Botoxia migreenin ehkäisyyn, saavat 31 pistosta pään ja kaulan eri kohtiin. Botoxin vaikutukset voivat kestää noin kolmesta kuuteen kuukautta tilasta riippuen.

Botoxin käyttö migreeniin oli monen muun lääkkeen uuden käyttötarkoituksen tavoin eräänlainen onnellinen sattuma. Eräs Beverly Hillsin plastiikkakirurgi huomautti, että ihmiset, jotka saivat Botoxia ryppyjen vuoksi, raportoivat vähemmän päänsäryistä, mikä tasoitti tietä migreeniä koskeville tutkimuksille. Samoin Eurooppalaiset lääkärit kiinnostuivat huomatessaan, että Botoxia kasvojen kouristuksiin saaneet potilaat hikoilivat tavallista vähemmän.

”se on puhdasta serendipisyyttä”, Brin sanoo.

vaikka ihmiset usein yhdistävät lääkkeiden löytämisen jättimäisiin teollisuuslaboratorioihin ja ekspansiivisiin, ankariin kliinisiin kokeisiin, Botoxin–kuten monien muidenkin lääkkeiden, jotka ovat saaneet hallituksen hyväksynnän yhteen tiettyyn käyttötarkoitukseen–mission creep on johtunut etiketin ulkopuolisesta käytöstä.

Botoxin kohdalla off-label-kokeiluja tekevät lääkärit sanovat tekevänsä niin, koska he etsivät parempia hoitovaihtoehtoja potilailleen. ”Niiden 30 vuoden aikana, jotka olen työskennellyt lääkärinä, Botox on vaikuttavimpia hoitoja, joita olen koskaan nähnyt”, sanoo tri. Linda Brubaker, dekaani ja chief diversity officer Loyola University Chicago Stritch School of Medicine, joka itsenäisesti tutkittu Botox yliaktiivisen rakon ennen FDA hyväksyi sen kyseisen ehdon vuonna 2013.

monet hänen vastaanotollaan näkemistään naisista eivät halunneet käyttää lääkkeitä häiriöön pitkällä aikavälillä. Brubaker havaitsi, että noin 70 prosenttia hänen Botoxilla hoitamistaan naisista kertoi vuotavansa keskimäärin kolme kertaa päivässä, kun tutkimuksen alussa vuotoja oli keskimäärin viisi päivässä. ”Se on heille hyvin palkitseva vaihtoehto”, hän sanoo.

on totta, että Botoxin alati laajenevat käyttötavat ovat olleet pitkälti lääkäreiden vetämiä. Mutta huumeiden valmistajat ovat myös usein tietoisia off-label käyttötarkoituksista kauan ennen kuin FDA virallisesti tunnustaa nämä käyttötarkoitukset; siten Botox lopulta hyväksyttiin ryppyjen hoitoon, loppujen lopuksi.

jotkut alan sisäpiiriläiset sanovat, että ei ole epätavallista, jos se on vielä juridisesti hämärää, että lääkeyhtiöiden edustajat ja lääkärit jakavat toisilleen tietoa hyväksytyn lääkkeen eri käyttötavoista. Jos lääkäri huomaa, että vaikkapa ristisilmähoito myös ”vie viivat pois”, hän voi mainita asiasta edustajalle, jolta hän ostaa lääkkeet. Edustaja voi kertoa siitä toiselle asiakkaalleen ja niin edelleen.

yhdysvaltalaisia lääkeyhtiöitä on kielletty markkinoimasta lääkettä hyväksymättömiin tarkoituksiin, kunnes ne ovat toimittaneet FDA: lle todisteet sen tehosta ja saaneet viraston hyväksynnän. Jos he jättävät tuon askeleen väliin, he rikkovat lakia ja rangaistukset voivat olla kovia.

vuonna 2010 Allergan myönsi syyllisyytensä ja suostui maksamaan 600 miljoonaa dollaria selvitäkseen syytöksistä, joiden mukaan se lainvastaisesti mainosti Botoxia sairauksiin–kuten päänsärkyyn, kipuun, spastisuuteen ja nuoreen CP–vammaan-joita FDA ei tuolloin hyväksynyt. Yhdessä valituksista syyttäjät sanoivat, että Allergan ”laittomasti, voimakkaasti ja ajattelematta mahdollisia kielteisiä terveysvaikutuksia, joille se altistui potilaille, edisti Botoxin off-label-käyttöä.” Yhdysvallat. Oikeusministeriö väitti myös, että Allergan käytti servikaaliseen dystoniaan-häiriöön, jolle on ominaista äärimmäiset niskalihassupistukset–merkittyjä käyttötarkoituksia ”kasvattaakseen kivun ja päänsäryn myyntiä.”Syyttäjät väittivät myös, että Allergan maksoi lääkäreille, jotta nämä antaisivat muille lääkäreille esitelmiä ja koulutuksia Botoxin käytöstä, joka tuohon aikaan oli kiellettyä.

osana sovintoa Allergan suostui myöntämään syyllisyytensä yhteen rikokseen ja maksamaan 375 miljoonaa dollaria. Yhtiö myönsi, että sen Botoxin markkinointi johti lääkkeen Out-label-käyttötarkoituksiin. Allergan suostui myös maksamaan 225 miljoonaa dollaria ratkaistakseen siviilisyytteet, joiden mukaan Botoxin markkinointi oli saanut lääkärit esittämään vääriä korvausvaatimuksia, joskin Allergan kiisti väärinkäytökset. Yhtiö sanoi lausunnossaan, että ratkaisu oli osakkeenomistajiensa edun mukainen, koska se vältti oikeudenkäyntikulut ja ”sallii meidän keskittää aikamme ja resurssimme … uusien hoitojen kehittämiseen.”

kuten minkä tahansa lääkkeen kohdalla, Allerganin on lain mukaan tehtävä tunnetuksi Botoxin vakavimmat mahdolliset haittavaikutukset, ja vuonna 2009 FDA vaati Botoxille mustan laatikon varoituksen-voimakkaimman tyyppisen varoitusmerkinnän, joka annettiin mille tahansa lääkkeelle–varoittaen siitä, että lääkkeellä oli todisteita vakavista sivuvaikutuksista. Botoxilla tämä sisältää vaikutuksia, jotka leviävät pistoskohdasta muihin kehon osiin aiheuttaen lihasheikkoutta, kaksoiskuvia ja roikkuvia silmäluomia.

lääkärin vastaanotolla–jossa potilaat eivät yleensä näe injektiopullojen pakkauslaatikkoa eivätkä siksi ehkä ole tietoisia mustasta laatikosta annetusta varoituksesta-lääkärien tehtävänä on kertoa mahdollisista riskeistä, jos potilas valitsee Botoxin mihin tahansa sairauteen, oli se FDA: n hyväksymää tai ei.

Ray Chester, asianajaja Austinissa, joka on edustanut useita asianomistajia oikeusjutuissa Allergania vastaan, sanoo, että lähes kaikissa hänen käsittelemissään tapauksissa oli kyse lääkkeen muusta kuin etiketin mukaisesta käytöstä. Vuonna 2014 newyorkilainen pariskunta väitti, että Botox, jota he päättivät kokeilla muualla kuin etiketissä poikansa aivovammaoireiden hoitoon, aiheutti hengenvaarallisia komplikaatioita. Valamiehistö palkitsi perheen 6,75 miljoonalla dollarilla. Alun perin valitusta suunnitellut Allergan päätyi sopimaan asian yksityisesti perheen kanssa, ja sovintoehdot on pidetty salassa.

vaikka lääkkeiden etiketin ulkopuolinen käyttö saa monet asiantuntijat-myös jotkut FDA: ssa–epämukaviksi, käytäntö on lääketieteessä de rigueur. Sen avulla lääkärit oppivat, että Hermokipujen hoitoon hyväksytty Lyrica voi hoitaa ahdistusta, ja miten he oppivat, että laajentuneita eturauhasia hoitava finasteridi voi vähentää miesten kaljuuntumista.

”jokaisen lääkkeen aiotun käytön yhteydessä tarvitaan erillinen riskien ja hyötyjen tasapainotus, myös sen hyväksymisen jälkeen, jotta voidaan varmistaa, että tuotteen käytöstä tietyn sairauden tai tilan hoitoon koituvat hyödyt ovat riskejä suuremmat”, sanoo FDA: n tiedottaja Sarah Peddicord.

siksi Allergan haluaa markkinoida lääkäreille ja suurelle yleisölle kaikkia muita käyttötarkoituksia-masennusta, kylmiä käsiä, sydänkirurgiapotilaiden eteisvärinää–varten yhtiön on tehtävä omat kliiniset kokeet, jotta sen teho ja turvallisuus voidaan osoittaa.

Allergan ei paljasta erikseen Botoxin tutkimus-ja kehitysbudjettiaan, mutta yhtiön vuotuinen R&D budjetti on noin 1,5 miljardia dollaria. ”Tätä lääkettä ei tehdä sen eri käyttökohteiden kannalta”, Allerganin Brin sanoo. ”Sillä on edelleen monia erilaisia, jännittäviä ja merkityksellisiä mahdollisuuksia potilaille.

tutkimukset, joissa Botoxia käytettiin masennukseen, kuten muutkin tutkimukset Botoxin off-label potentiaalista, olivat niin rohkaisevia, että ne kiinnittivät Allerganin huomion. Rosenthalin ja Finzin tutkimuksessa 74 vakavaa masennushäiriötä sairastavaa henkilöä satunnaistettiin saamaan Botox-pistoksia tai lumelääkettä. Kuuden viikon kuluttua Botoxia saaneista 52 prosentilla raportoidut oireet vähenivät, kun lumelääkettä saaneista vastaava luku oli 15 prosenttia. ”Yli 50 prosenttia vastanneista on suuri määrä”, Finzi sanoo. ”Nämä ovat ihmisiä, jotka ovat jo kokeilleet muita hoitoja, ja he ovat merkittävästi masentuneita.”

nyt Allergan toivoo voivansa toistaa löydökset suuremmassa mittakaavassa, ja yhtiöllä on parhaillaan käynnissä oma vaiheen 2 kliininen tutkimus. Jos sen tulokset ovat linjassa Rosenthalin ja Finzin kanssa, se olisi valtava, mikä tasoittaisi tietä Botoxille saada virallinen hyväksyntä lääkkeelle masennuksen hoitona. Se ei tietenkään muuttaisi mitään lääkäreille–he voivat jo määrätä sitä off-label, ja jotkut tekevät, hyvin tuloksin–mutta se antaisi Allerganille mahdollisuuden alkaa markkinoida Botoxia masennukseen, muutos, joka voisi dramaattisesti lisätä sen käyttöönottoa ja myyntiä.

silti Botoxin käyttö masennukseen herättää kysymyksen, joka hämmentää joitakin tutkijoita. Joissakin tapauksissa, miten Botox toimii on selvää: toksiini voi estää signaaleja välillä hermoja ja lihaksia, minkä vuoksi se voi auttaa rauhoittamaan yliaktiivinen rakko, sanoa, tai nykivä silmä, tai kasvojen lihaksia, jotka tekevät ryppyjä näkyvämpi. Muissa tapauksissa, kuitenkin (migreeni sekä masennus), tutkijat ovat flummoxed. He ovat saattaneet huomata, että lääke toimii tiettyyn tilaan, mutta he eivät ole aina varmoja miksi–tieteen kielellä he eivät tiedä, mikä mekanismi on.

masennuksen kohdalla Rosenthal ja Finzi arvelevat, että se saattaa liittyä niin sanottuun kasvonpalautehypoteesiin, joka on Charles Darwinin tutkimuksiin pohjautuva teoria, jota amerikkalainen filosofi ja psykologi William James edelleen tutki. Teorian mukaan ihmisten ilmeet voivat vaikuttaa mielialaan. Nosta kasvosi hymyyn ja se voi vain piristää sinua; jos et voi paheksua tai rypistää otsaasi huolestuneena, ehkä et tunne niin ahdistunutta tai surullista.

mutta se voisi olla jotain ihan muuta. Italian kansallisen tutkimusneuvoston Pisassa sijaitsevan neurotieteen instituutin tutkija Matteo Caleo julkaisi vuonna 2008 kiistellyn tutkimuksen, joka osoitti, että pistäessään Botoxia rottien lihaksiin hän löysi viitteitä lääkkeestä aivorungosta. Hän myös ruiskutti hiirillä Botoxia toiselle puolelle aivoja ja huomasi, että se levisi toiselle puolelle. Myrkky pääsi hermostoon ja aivoihin.

”olimme hyvin skeptisiä”, sanoo Wisconsin–Madisonin yliopiston neurotieteen professori Edwin Chapman luettuaan Caleon tutkimuksen. Mutta elokuussa 2016 Chapman ja hänen jatko-opiskelijansa Ewa Bomba-Warczak julkaisivat Cell Reports-lehdessä tutkimuksen, joka osoitti samanlaisia leviämisvaikutuksia laboratorion eläinsoluissa. Chapmanille se selitti sen, mitä hän kuuli anekdotaalisesti lääkäreiltä: että Botox saattaa vaikuttaa keskushermostoon eikä vain siihen, mihin sitä pistetään.

ironisesti juuri Botoxin off-target-vaikutukset ovat saaneet jotkut tutkijat innostumaan eniten. ”Botox saattaa toimia eri tavalla kuin luulemme”, Bomba-Warczak sanoo. ”Se voi olla vielä monimutkaisempaa.”

Chapman ja Bomba-Warczak pitävät molemmat Botoxia turvallisena oikein käytettynä, mutta heidän mukaansa heidän postilaatikkonsa täyttyivät nopeasti viesteistä heidän tutkimuksensa julkaisun jälkeen. ”Hätkähdimme, kuinka moni kokee näiden myrkkyjen vahingoittaneen heitä”, Chapman sanoo. ”Mielestämme nämä olivat melko turvallisia agentteja. Nyt näyttää siltä, että jotkut ihmiset, he uskovat, että myrkky voi joskus aiheuttaa jotain, joka voi olla peruuttamatonta. Se on täysi mysteeri.

Allerganin mukaan Botox on vakiintunut lääkkeeksi ja myrkkyjen hyödyt ja riskit ymmärretään hyvin. ”Yli 25 vuotta todellista kliinistä kokemusta … noin 3,200 artikkelia tieteellisissä ja lääketieteellisissä lehdissä, markkinointiluvat yli 90 markkinoilla ja monet eri indikaatiot, Botox ja Botox kosmetiikka ovat laajimmin tutkittu lääkkeitä maailmassa,” an Allergan rep kirjoitti sähköpostitse lausunnossa.

vaikka Botoxin mekanismia ei aina ymmärrettäisi kunnolla ja osa sen etiketin ulkopuolisista käyttötarkoituksista olisi vielä todistamatta, kiinnostus lääkettä kohtaan ei todennäköisesti laannu. ”Botox on iso rahalehmä lääkäreiden käytännöille”, sanoo Sanford C. Bernsteinin sijoitusanalyytikko Ronny Gal, joka on seurannut lääkettä tarkasti yli vuosikymmenen ajan. ”Kun puhun lääkäreille, he sanovat: ’Botox ei ole ongelma. Se toimii ja antaa sinulle haluamasi tuloksen. Jos se tehoaa masennukseen ja eteisvärinään, se voi olla massiivinen.”

marraskuussa FDA järjesti kaksipäiväisen kuulemisen, jossa se pyysi asiantuntijoilta kommenttia viraston säännöistä, jotka koskivat lääkkeiden off-label-käyttöä ja markkinointia. Jotkut sanoivat, että käytäntö tasoittaa tietä tieteelliselle kehitykselle ja antaa lääkäreille ja heidän potilailleen paljon kaivattuja vaihtoehtoja vaikeasti hoidettaville sairauksille. Toiset sanoivat, että huumeiden käyttö muualla kuin lääkemerkinnöissä on ensisijaisesti taloudellisesti motivoitunutta ja että se on vakava uhka kansanterveydelle erityisesti silloin, kun huumeita käytetään kokeellisesti lapsiin.

etiketin ulkopuolinen käyttö on aihe, jota FDA on silmäillyt jo jonkin aikaa. ”On ollut monia tapauksia, joissa jonkin lääkkeen, jota ei ole hyväksytty, käyttö on myöhemmin osoittautunut vaaralliseksi tai tehottomaksi tai molemmiksi–joskus tuhoisilla seurauksilla kansanterveydelle”, sanoo FDA: n Peddicord.

on epäselvää, miten FDA: n Fokus kääntyy seuraavan hallinnon myötä. Presidentiksi valittu Donald Trump on luvannut ensimmäisten 100 päivän aikana ”vähentävänsä byrokratiaa FDA: ssa”, ja sisäpiiriläiset ovat arvelleet Trumpin hallinnon höllentävän viraston jo valmiiksi rajoitettua valvontaa off-label-käytössä.

mutta vaikka lait pysyisivätkin muuttumattomina, niin kauan kuin lain sallimat off-label–käyttötarkoitukset ovat sallittuja, odottavat lääkärit edelleen Botoxin käyttökohteiden rajoja-joskus lääketieteellisen edistyksen nimissä ja joskus huomattavin tuloksin.

Norman Rosenthal, itsetuhoiselle potilaalleen Botoxia suositellut marylandilainen psykiatri sanoo nähneensä asian kääntöpuolen omakohtaisesti. Rosenthalin suostuttelema potilas todellakin sai Botox-pistoksia otsaansa ja kulmiensa väliin. Päiviä myöhemmin Rosenthal sai potilaalta sähköpostin. Se oli kiitoskirje. Lopulta potilas kirjoitti voivansa paremmin.

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.